به گزارش بنیان به نقل از پایگاه اطلاع رسانی  (DrBicuspid، Fibrodysplasia ossificans progressive  (FOP یک اختلال ژنتیکی نادر تشکیل استخوان اضافی پیشرونده است که در حال حاضر هیچ درمانی برای آن وجود ندارد. این بیماری توسط جهشی در ژن ACVR1/ALK2 ، گیرنده پروتئین مورفوژنتیک استخوان (BMP) رخ می دهد که در تمام افراد ایجاد می شود. افراد مبتلا به FOP یک کپی نرمال و یک کپی معیوب ازاین ژن را در هر سلول خود دارند. این جهش میزان BMP در سلول را بیشتر از حد نرمال افزایش می دهد که سبب تغییر شکل عضلات و غضروف به اسکلت استخوانی ثانویه غیرفعال می شود .
محققان با استفاده از نوع خاصی از مولکول RNA مهندسی شده به طور خاص نسخه آسیب دیده ژن ACVR1/ALK2 - فرآیندی به نام تداخل RNA – را غیرفعال کردند. آنها توانستند عملکرد سلولی ناشی ازجهش FOP را با رهایی سلول ها از mRNA جهش یافته ژن ACVR1/ALK2  ترمیم کنند. سلول ها ی ایجادشده با نسخه های طبیعی mRNA ژن ACVR1/ALK2 دارای فعالیت پروتئینی طبیعی ، شبیه به سلول بدون جهش FOP بودند.
سلول های انسانی مورد استفاده در آزمایش، سلول های بنیادی بالغی بودند که به طور مستقیم از دندان ها دور انداخته شده کودکان مبتلا به FOP بدست آمده بود. این سلول ها حاوی ترکیب دقیقی از پروتئین های گیرنده ACVR1/ALK2 آسیب دیده و نرمال است که در تمام بیماران متاثراز FOP در سراسر جهان وجود دارد.

نویسندگان هشدار دادند که سودمندی این روش باید قبل از استفاده در انسان  در مدل های موشی FOP تایید شود.
علاوه بر این ، دیگر موانع بر سر راه استفاده از این روش درانسان در حال حاضر ، انتقال ایمن مولکول های RNA کوچک به سلول ها در بدن انسان است.

پایان مطلب/